חיבורים (Fusions) המערבים אחד משלושת ה-TRKי(tropomyosin receptor kinases) קורים במגוון רחב של גידולים בקרב ילדים ומבוגרים. מחקר חדש העריך את היעילות והבטיחות של Larotrectinib, מעכב סלקטיבי ל-TRK, בקרב מבוגרים וילדים שסובלים מגידולים עם אחד מחיבורים אלה.
במחקר נכללו מטופלים עם גידולים חיוביים ל-TRK fusion, כפי שזוהו על ידי פרופיל מולקולרי, כפי שנהוג ברוטינה בכל מרכז, וחולקו לאחד משלושת הפרוטוקולים: מחקר פאזה 1 המערב מטופלים מבוגרים, מחקר פאזה 1-2 המערב מטופלים ילדים או מחקר פאזה 2 המערב מתבגרים ומבוגרים.
התוצא הראשוני שנמדד היה אנליזה משותפת לשיעור תגובה כוללת לפי סקירה עצמאית. תוצאים משניים כללו משך התגובה, הישרדות ללא התקדמות המחלה ובטיחות.
סך הכל 55 מטופלים, מגיל 4 חודשים עד 76 שנים, נכללו במחקר. המטופלים סבלו מ-17 סוגי גידול יחודיים חיוביים ל-TRK fusion. שיעור התגובה הכולל היה 75% (95%CI 61-95) לפי סקירה עצמאית ו-80% (95%CI 61-90) לפי הערכת החוקרים.
לאחר שנה, 71% מהתגובות נמשכו ו-55% מהמטופלים נשארו ללא התקדמות המחלה. משך התגובה החציוני והישרדות ללא התקדמות המחלה לא הושגו. בזמן מעקב חציוני של 9.4 חודשים, 86% מהמטופלים שהגיבו לטיפול (38 מתוך 44 מטופלים) המשיכו את הטיפול או עברו ניתוח במטרה להגיע לריפוי.
תופעות לוואי היו במרביתן מדרגה 1, ותופעות לוואי בדרגה 3 או 4 שהוערכו כקשורות לטיפול לא אירעו ביותר מ-5% מהמטופלים. אף מטופל/ת לא הפסיק את הטיפול בשל תופעות לוואי.
לסיכום, Larotrectinib הינו בעל פעילות אנטי גידולית משמעותית ומתמשכת בקרב מטופלים עם גידולים חיוביים ל-TRK fusion, ללא תלות בגיל המטופלים או סוג הגידול.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות